這些藥品

納入國家醫保藥品目錄！

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超80種罕見病用藥，進醫保！

前不久，最新版國家醫保藥品目錄調整新增15個目錄外罕見病用藥，覆蓋16個罕見病病種，一些長期未得到有效解決的罕見病，如戈謝病、重癥肌無力等均在其列。迄今，超過80種罕見病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄名單。這有望為我國2000多萬名罕見病患者帶來更多福音。

世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.065%到0.1%之間的疾病或病變。診斷難、用藥難、藥價高，是罕見病患者面臨的“三道坎”。

對于罕見病診治這道世界性難題，國家衛生健康委等多部門攜手社會各界關愛罕見病患者，不斷探索罕見病防治診療工作的“中國方案”，尤其在罕見病用藥的可及性和可負擔性方面，努力讓“醫學孤兒”不孤單。

國家藥監局批準45個罕見病藥品

記者從國家藥監局獲悉，2023年，國家藥監局批準45個罕見病藥品，其中15個品種通過優先審評審批程序加快上市，包括治療Ⅰ型神經纖維瘤兒童患者的硫酸氫司美替尼膠囊、治療阿拉杰里綜合征患者膽汁淤積性瘙癢的氯馬昔巴特口服溶液、治療成人骨巨細胞瘤的納魯索拜單抗注射液等。

今年，國家藥監局將進一步采取有效措施，加快具有明顯臨床價值的罕見病藥物研發和上市進程，盡早惠及我國罕見病患者。近年來，國家藥監局深化藥品審評審批制度改革，大力支持罕見病藥品研發創新，全力保障罕見病患者的健康權益。目前在所有的藥品上市申請中，罕見病藥品的審評速度最快，體現了國家藥監局對罕見病患者用藥需求的高度關注。

協和開設我國首個罕見病專科病房

北京協和醫院成立罕見病診療創新發展研究院，并啟用我國首個獨立成科的罕見病醫學科專科病房，提升罕見病診治水平。

“罕見病患者往往需要多學科診療，此前患者可能需要多個學科轉診，而啟用罕見病病房可以讓患者診療更便利。”協和醫院罕見病醫學科副主任醫師須晉介紹，目前，該病房共有23張病床。除科室專職醫師之外，還有來自內科、神經科、內分泌科、皮膚科等臨床科室的醫師管理病房，同時協和罕見病MDT（多學科治療）團隊專家也共同參與患者診治。

此外，協和醫院成立了罕見病診療創新發展研究院，將針對臨床需求，推動“產學研用”四位一體創新發展，通過打造產品創新轉化基地、一體化診療服務平臺，建設聯合實驗室和數據支持平臺，構建罕見病診療研領域新體系、探索新模式，解決罕見病領域的重大科學問題。

來源：新華社 央視新聞客戶端 北京日報

編輯：徐群薪

責編：宋涔瑋

審核：戚翔 聞棟